Um novo tratamento contra a doença falciforme desperta esperança entre os pacientes nos Estados Unidos. Na sexta-feira (8), a Food and Drug Administration aprovou uma nova terapia de edição genética para tratar a doença sanguínea debilitante, cuja incidência é maior entre as pessoas negras. Casgevy é o primeiro medicamento aprovado nos EUA, a usar a inovadora ferramenta de edição genética CRISPR para alterar o DNA, segundo a NBC News.
O tratamento pode ter o potencial de eliminar a necessidade de transplantes de medula óssea para curar a doença, considerado um avanço na medicina. Entretanto, médicos e pacientes negros continuam preocupados com os possíveis efeitos colaterais. Além disso, o acesso à terapia custará US$ 2,2 milhões por paciente, segundo a Vertex Pharmaceuticals.
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“Estamos cientes de que há uma série de pessoas que ainda estão um pouco hesitantes. Mas, no geral, estamos entusiasmados principalmente porque é outra opção. Esta é uma terapia potencial para transformar vidas”, disse Derek Robertson, presidente da Associação de Doença Falciforme de Maryland, cujos dois filhos têm doença falciforme.
No Brasil, segundo o Ministério da Saúde, estima-se que, atualmente, há entre 60 mil e 100 mil pacientes com falciforme e cerca de 8% das população negra é diagnosticada com a doença.
Em entrevista para a NBC News, a hematologista-oncologista, Dra. Cecelia Calhoun, disse que “em pessoas com doença falciforme, os glóbulos vermelhos, que normalmente têm formato de disco, assumem o formato de foice ou crescente. Esse formato pode fazer com que as células sanguíneas se agrupem, bloqueando o fluxo sanguíneo e privando os tecidos de oxigênio”.
Apesar da doença ser mais conhecida por causar dor intensa, ela especialista também afirma que os pacientes podem sofrer derrame, doenças cardíacas, danos a órgãos e uma condição perigosa chamada síndrome torácica aguda, causada por bloqueios nos pulmões. O que, segundo a Dra. Chalhoun, prejudica a “qualidade de vida e a capacidade das pessoas de funcionarem como seres humanos normais”.
Fonte: NBC News
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